慢性淋巴细胞白血病（CLL，下称“慢淋白血病”）是老年人常见的血液肿瘤之一，随着中国人口老龄化进程加快，这类患者数量在增长，传统的治疗方案涉及化疗，副作用大且易复发。
今年以来，有两款小分子靶向药，即BTK抑制剂相继获批用于慢淋白血病一线治疗，其中一款是近期刚刚获批的，即诺诚健华的奥布替尼。
截至目前，国内已有5款BTK抑制剂获批上市，包括三款进口药物，即礼来的匹妥布替尼、阿斯利康的阿可替尼、强生的伊布替尼；两款国产药物，即诺诚健华的奥布替尼、百济神州的泽布替尼。
除了礼来的匹妥布替尼外，其余四种BTK抑制剂在国内获批均可用于慢淋白血病一线治疗。
南昌大学第一附属医院血液病诊治中心主任医师李菲教授对第一财经记者表示，中国慢淋白血病患者发病的中位年龄为65岁，中国老年人口基数扩大将直接推高患病率，与欧美国家相比，中国慢淋白血病发病率较低但增速更快，预计未来10年患者总数将以年均10%以上的速度在增长。
慢淋白血病是一种具有特定免疫表型特征的成熟B淋巴细胞克隆增殖性肿瘤，以淋巴细胞在外周血、骨髓、脾脏和淋巴结聚集为特征。
在李菲看来，慢淋白血病诊疗目前面临多重挑战，包括优质医疗资源集中于大城市，基层诊疗能力薄弱，诊疗缺乏标准化；老年患者合并症多，缺乏长期的疾病管理和更安全的治疗药物。
“相比传统化疗或单抗类药物，BTK抑制剂多为口服制剂，能够提高患者依从性，适合长期管理，但仍需要关注它的一些不良副作用。”李菲表示，不同的患者对BTK抑制剂的耐受性可能存在差异，随着BTK抑制剂上市数量增多，患者有了更多的用药选择。例如新型BTK抑制剂奥布替尼，因为高选择性、低脱靶效应等特点，使其在疗效和安全性上更具优势，每天一次口服给药更是提高了患者的依从性，被纳入《CSCO淋巴瘤诊疗指南》2025年版一线和后线慢淋白血病治疗的一级推荐。
上海交通大学医学院附属瑞金医院血液内科主任糜坚青教授对第一财经记者表示，BTK抑制剂的出现，能够延长患者生存期，但在使用BTK抑制剂的时候，除了要关注患者的原发疾病外，也要关注其他基础疾病，在使用之前，要对病人进行一个评估。
大多数慢淋白血病患者年龄较高，化疗对于这类患者的身体状况是一大考验。随着越来越多的BTK抑制剂可用于慢淋白血病一线治疗，到底能否取代传统以化疗为基础的方案？
对此，糜坚青认为，从长远看，化疗的历史地位会逐步减退，但并非毫无用处，化疗会对患者身体带来一些损伤，但并不是所有患者都不需要化疗，有些患者在综合化疗的基础上还是能够取得一定疗效。有些患者能从BTK抑制剂这样的小分子药物获益明显。从未来看，无化疗是慢淋白血病的治疗发展的方向，随着新型药物和联合策略的发展，慢淋白血病“无化疗治疗”也将更加完善。
